筋萎縮性側索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS）とは、脳と脊髄にある運動ニューロンが障害受けることで起こる病気で、3番目に頻度の高い神経変性疾患です。世界保健機関によって５大難治性疾患の一つとしてリストされています。現在、ALSとなる病因は不明ですが、いくつかの仮説が提唱され、主に遺伝子変異、環境汚染、重金属中毒およびウイルス感染と推測されています。そのうち、発症者の5~10%は家族性で発症がみられ、遺伝子変異が主原因です。

近年、ALSの病因に関連する遺伝子が続々と発見され、これまでに数十種類の遺伝子が報告されています、その中に、家族性ALSを引き起こす原因として、遺伝子であるSOD1、RNF、TDP-43など変異が発見されています。集萃薬康は、ALSの3つの注目される遺伝子変異部位と薬剤研究の問題点を狙い、ALS薬剤の研究開発のニーズに応えられるよう下記のモデルを構築しました。