マウスは、ヒトゲノムとの99％の類似性、および生理学的および生化学的指標の類似性により、最も広く使用されている前臨床試験薬剤評価モデルおよび疾患モデルの1つになっています。両者のゲノムは非常に高度な類似性を有していますが、アクセプターやドナーの結合遺伝子座などの特定のタンパク質の機能ドメインは、マウスとヒトの間で異なる可能性があります。さらに、研究により、一部のヒト由来遺伝子もマウスにおいてホモログ遺伝子を欠いていることが分かりました。したがって、マウスモデルにおけるそのようなヒトタンパク質を標的とする高分子薬剤の前臨床評価では、そのようなタンパク質（遺伝子）のヒト化マウスモデルを構築する必要があります。