c-kit原癌基因编码蛋白是一种祖/干细胞生长因子受体（SCFR），又称为CD117。正常表达于造血干/祖细胞，在急性淋巴细胞白血病中极少或不表达。在造血祖细胞由骨髓迁移至血浆的信号通路中c-kit蛋白起重要作用。c-kit突变可能与多种类型的癌症有关。W41是c-kit蛋白的第831位Val至Met的点突变。该点突变的小鼠自发贫血，其造血干细胞功能受到抑制。

集萃药康自主研发NCG-kit-cas9-TM(NCG-X)品系，该品系在HSC的重建过程中可免辐照，且huHSC-NCG-X可在小鼠骨髓中重建红系细胞，可用于研究地中海贫血。

应用领域

• 人类免疫系统发育研究

• 地中海贫血研究

• 抗肿瘤药物研究

模型数据

1. HuHSC-NCG-X小鼠外周血免疫重建水平

NCG-X小鼠在进行人HSC重建检测时发现，NCG-X小鼠与辐照后的NCG小鼠相比，NCG-X小鼠不需要辐照即可高效重建人免疫系统，且hCD45+重建后比例增加。

2. huHSC-NCG-X 小鼠骨髓中的红细胞及髓系细胞重建水平

NCG-X小鼠人HSC重建检测发现，与辐照后的NCG小鼠相比，NCG-X小鼠骨髓中的红细胞重建比例明显增加。