肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS），又名“渐冻症”，是一类由大脑和脊髓中运动神经元死亡引起的全球第三大神经退行性疾病，被世界卫生组织列为五大绝症之一。目前ALS的发病机制仍不明确，存在不同假说，发病机理的推测主要围绕基因突变、环境污染、重金属中毒、病毒侵染等。其中家族性患者约占5%~10%，主要由基因突变造成。

近年来不断有ALS发病相关基因被发现，迄今报道的约有几十种，已发现导致家族性ALS的突变基因包括、SOD1、RNF和TDP-43等。针对三个ALS的热门基因突变位点及药物研究痛点，集萃药康分别构建了以下模型以满足ALS药物研发需求。