小鼠因其与人类基因组99%的相似性以及生理、生化指标的相似，已经成为使用最广泛的临床前药物评价模型及疾病模型之一。虽然二者基因组有着极其高度的相似性，但是某些蛋白的功能结构域，例如受体与供体结合位点，在小鼠和人之间仍然可能存在差异。另外，研究发现，某些人源基因在小鼠中也缺少同源基因。因此，在小鼠模型上对靶向这类人源蛋白的大分子药物进行临床前评价时，需要构建该类蛋白（基因）人源化的小鼠模型。