pcsk9是什么意思？

Proprotein Convertase Subtilisin/Kexin type 9 (PCSK9) 是体内胆固醇代谢的调节因子，它被分泌到胞外后与LDLR结合形成复合物，再发生内化作用进入胞内被降解，PCSK9干扰LDLR的再循环，降低了肝脏从血液中清除LDL-C能力。

pcsk9功能与高血脂症关系？

人类PCSK9功能获得性突变与家族性高血脂症相关，携带PCSK9功能缺失性突变的人群其LDL-C水平较常人低，相应的心血管疾病的发病率也较正常人群明显降低。同样在小鼠体内过表达和敲除PCSK9分别会下调和上调LDLR的表达水平，造成这两种小鼠出现高血脂症和低血脂症的表型。因此PCSK9是体内胆固醇代谢途径中一种重要的调节因子，抑制其表达水平或活性能显著降低血液中LDL-C的水平，是进行降脂药物开发的有效靶点。

集萃药康PCSK9人源化小鼠简介：

集萃药康通过基因编辑技术，将鼠源PCSK9相应片段原位替换为人源片段，构建出PCSK9人源化小鼠（品系编号：T015765，品系简称：B6-hPCSK9），针对RNAi类药物的开发需求还进一步开发了包含3’UTR区的新型PCSK9人源化小鼠（品系编号：T053388，品系简称：B6-hPCSK9-UTR）。PCSK9人源化小鼠经西方饮食饲料诱导可出现高胆固醇血症表型，满足心血管疾病研究及相关治疗药物评价的需求。

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